Perampanel (Fycompa®) ist als Zusatztherapie bei fokalen Anfällen mit und ohne Generalisierung bei Patienten mit Epilepsie ab 12 Jahren zugelassen (1). Der pharmazeutische Unternehmer (pU) hatte Perampanel aus dem Verkehr genommen, nachdem der G-BA bei einer Nutzenbewertung im Jahr 2013 im Vergleich zu Lamotrigin bzw. Topiramat keinen Zusatznutzen festgestellt hatte (vgl. 2). Nach dem Wegfall […]
Der G-BA hat in den ersten drei Monaten des Jahres 2013 folgende Beschlüsse zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel gefasst: Ivacaftor (Kalydeco®) ist zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab sechs Jahren mit einer G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen zugelassen. Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan drug) gilt der medizinische Zusatznutzen […]
Die Myelofibrose ist eine bösartige hämatologische Erkrankung, für deren Pathogenese erworbene Mutationen in der hämatopoetischen Stammzelle mit Störungen der Signaltransduktion, klonaler Myeloproliferation und abnormer Zytokinexpression verantwortlich gemacht werden. Sie kann primär (primäre Myelofibrose, PMF) oder sekundär, z.B. infolge einer Polycythaemia vera oder Essentiellen Thrombozythämie (Post-PV-MF, Post-ET-MF) auftreten. Myelofibrosen sind gekennzeichnet durch eine ausgeprägte Markfibrose mit […]