Schlagwort: Spinale Muskelatrophie

Kein Zusatznutzen für Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie − anwendungsbegleitende Datenerhebung geplant

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine neurodegenerative Erkrankung mit monogener Ursache, die zu einem irreversiblen Verlust von Motoneuronen führt (, vgl. ). Sie ist mit einer Inzidenz von ca. 1:10.000 die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen. Bei der SMA führen Mutationen im „Survival-Motor-Neuron-  1-Gen“ (SMN1) zu einem Mangel an SMN-Protein, das für die Motoneurone […]

Arzneimittel mit erheblichem Zusatznutzen bei der frühen Nutzenbewertung 2021

Aufgabe des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ist es, den Zusatznutzen neu zugelassener Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder einem neuen Anwendungsgebiet innerhalb von 6 Monaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) zu bewerten . Bei den Bewertungen zum Ausmaß des Zusatznutzens unterscheidet der G-BA unter anderem folgende Kategorien: „gering“ = niedrigstes Ausmaß, „beträchtlich“ = mittleres Ausmaß und „erheblich“ […]