Wir haben 2022 über Tafamidis berichtet , den bislang einzigen zugelassenen Wirkstoff zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CMP). Transthyretin (TTR), auch Thyroxin-bindendes Präalbumin (TBPA) genannt, ist ein im Blut und im Liquor cerebrospinalis vorkommendes Protein, das Thyroxin und Retinol (Vitamin A) transportiert. Die ATTR-CMP ist Folge einer fehlerhaften Faltung des tetrameren TTR-Moleküls, welches dadurch in […]
Ein Sprecher des pharmazeutischen Unternehmers, der Tafamidis herstellt, hat uns darauf hingewiesen, dass der von uns in unserem Hauptartikel vom Juli 2022 „Ist die kardiale Amyloidose ein „Orphan disease“ oder eine Volkskrankheit? genannte Preis (> 320.000 € Jahrestherapiekosten) nicht mehr aktuell ist. Nach der Indikationserweiterung für die kardiale ATTR-Amyloidose und Überschreiten der 50 Mio. €-Umsatzschwelle für Orphan Drugs wurde […]
Amyloidosen zählen zu den „protein misfolding diseases“. Bei diesen lagern sich fehlgefaltete Proteine als unlösliche Fibrillen im Interstitium verschiedener Organe und Gewebe ab und verursachen dort Fehlfunktionen. Rudolf Virchow fand die weißlichen Ablagerungen Mitte des 19. Jahrhunderts in Leber, Nieren und Milz und interpretierte sie auf Grund ihres mikroskopischen Färbeverhaltens als Stärke (altgriechisch: „amylon“). Die […]
Frage von Dr. K. aus S.: >> Eine 85-jährige Patientin war wegen zunehmender Ödeme und Belastungsdyspnoe beim Kardiologen. Dieser diagnostizierte eine Linksherzhypertrophie und eine diastolische Herzinsuffizienz. Nach einer Szintigrafie wurde dann noch die Diagnose einer „kardialen ATTR-Amyloidose vom Wildtyp“ gestellt und eine Enzymbehandlung mit Tafamidis (Vyndaqel®, 1 x 61 mg/d) begonnen. Diese Therapie ist extrem […]