Wir haben 2022 über Tafamidis berichtet , den bislang einzigen zugelassenen Wirkstoff zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CMP). Transthyretin (TTR), auch Thyroxin-bindendes Präalbumin (TBPA) genannt, ist ein im Blut und im Liquor cerebrospinalis vorkommendes Protein, das Thyroxin und Retinol (Vitamin A) transportiert. Die ATTR-CMP ist Folge einer fehlerhaften Faltung des tetrameren TTR-Moleküls, welches dadurch in […]
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