Unter „Orphan Medicinal Products” (OMP) bzw. ”Orphan drugs” versteht man Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Als selten gilt innerhalb der EU eine Krankheit, wenn sie nicht mehr als fünf pro 10 000 EU-Einwohner betrifft. Durch Anwendung der Definition auf Bürger der EU können auch weltweit häufige Erkrankungen, wie z.B. Tropenkrankheiten, für die […]
Auf die Wirksamkeit von AII-Trans-Retinoinsäure (ATRA = Tretinoin) in der Behandlung der Promyelozytenleukämie (APL) und der mit der APL häufig einhergehenden Koagulopathie sind wir zuletzt im vergangenen Jahr anläßlich der Publikation der amerikanischen Intergroup-Studie eingegangen (vgl. AMB 1998, 32, 5b; s.a. AMB 1992, 26, 111). In dieser Studie konnte gezeigt werden, daß die Gabe von […]
Bei der APL, die etwa 5 bis 10% der akuten myeloischen Leukämien (AML) ausmacht, findet sich in nahezu 100% der Fälle eine reziproke Translokation zwischen den Chromosomen 15 und 17. Als Folge dieser strukturellen chromosomalen Veränderung kommt es zur Fusion von 2 Genen, die auf Chromosom 15 („promyelocytic leukemia“, PML) bzw. auf Chromosom 17 (Retinoinsäure-a-Rezeptor, […]