Eine chronische Graft-versus-Host-Disease (= cGvHD) tritt bei ca. 50% der Patienten nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation auf und ist für ca. 25% der Todesfälle mit verantwortlich (1). Zur Behandlung einer GvHD werden in erster Linie systemische Glukokortikosteroide eingesetzt, die bei ungefähr der Hälfte der Patienten zu einer Besserung führen. Für die Zweitlinientherapie gibt es verschiedene Therapieoptionen, […]
Zusammenfassung: Neben den bekannten toxischen Wirkungen von Anthrazyklinen und Trastuzumab auf die Funktion des linken Ventrikels werden in der Onkologie sowohl Medikamente als auch Radiotherapien angewendet, die Schäden an Herzklappen und Arterien (koronar, zerebral, peripher) und dem Myokard sowie thromboembolische Komplikationen verursachen können. Außer den heute nur teilweise bekannten Nebenwirkungen neuer onkologischer Wirkstoffe (z.B. „zielgerichtete“ […]
Aflibercept (Eylea®) wurde in einem neuen Anwendungsgebiet beurteilt: zur Behandlung einer Visusbeeinträchtigung aufgrund eines Makulaödems infolge eines retinalen Venenastverschlusses (1, vgl. 2). Wie in den Indikationen zur Behandlung des Makulaödems aus anderer Ursache bzw. der Makuladegeneration sah der G-BA den Zusatznutzen von Aflibercept im Vergleich zu Ranibizumab als nicht belegt an. Die Jahrestherapiekosten betragen für […]
Die Polycythaemia vera (PV), eine klonale Erkrankung der hämatopoetischen Stammzelle, gehört zu den myeloproliferativen Neoplasien (MPN). Als häufigste genetische Veränderung bei der PV wurde eine Punktmutation, V617F, im Januskinase-2(JAK2)-Gen identifiziert, die bei ca. 95% der Patienten mit PV nachgewiesen wird. JAK2 spielt eine wichtige Rolle in der Erythropoese, und die Punktmutation V617F führt zu einer […]
Perampanel (Fycompa®) ist als Zusatztherapie bei fokalen Anfällen mit und ohne Generalisierung bei Patienten mit Epilepsie ab 12 Jahren zugelassen (1). Der pharmazeutische Unternehmer (pU) hatte Perampanel aus dem Verkehr genommen, nachdem der G-BA bei einer Nutzenbewertung im Jahr 2013 im Vergleich zu Lamotrigin bzw. Topiramat keinen Zusatznutzen festgestellt hatte (vgl. 2). Nach dem Wegfall […]
Der G-BA hat in den ersten drei Monaten des Jahres 2013 folgende Beschlüsse zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel gefasst: Ivacaftor (Kalydeco®) ist zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab sechs Jahren mit einer G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen zugelassen. Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan drug) gilt der medizinische Zusatznutzen […]
Die Myelofibrose ist eine bösartige hämatologische Erkrankung, für deren Pathogenese erworbene Mutationen in der hämatopoetischen Stammzelle mit Störungen der Signaltransduktion, klonaler Myeloproliferation und abnormer Zytokinexpression verantwortlich gemacht werden. Sie kann primär (primäre Myelofibrose, PMF) oder sekundär, z.B. infolge einer Polycythaemia vera oder Essentiellen Thrombozythämie (Post-PV-MF, Post-ET-MF) auftreten. Myelofibrosen sind gekennzeichnet durch eine ausgeprägte Markfibrose mit […]