Ein Sprecher des pharmazeutischen Unternehmers, der Tafamidis herstellt, hat uns darauf hingewiesen, dass der von uns in unserem Hauptartikel vom Juli 2022 „Ist die kardiale Amyloidose ein „Orphan disease“ oder eine Volkskrankheit? genannte Preis (> 320.000 € Jahrestherapiekosten) nicht mehr aktuell ist. Nach der Indikationserweiterung für die kardiale ATTR-Amyloidose und Überschreiten der 50 Mio. €-Umsatzschwelle für Orphan Drugs wurde […]
Amyloidosen zählen zu den „protein misfolding diseases“. Bei diesen lagern sich fehlgefaltete Proteine als unlösliche Fibrillen im Interstitium verschiedener Organe und Gewebe ab und verursachen dort Fehlfunktionen. Rudolf Virchow fand die weißlichen Ablagerungen Mitte des 19. Jahrhunderts in Leber, Nieren und Milz und interpretierte sie auf Grund ihres mikroskopischen Färbeverhaltens als Stärke (altgriechisch: „amylon“). Die […]
Frage von Dr. K. aus S.: >> Eine 85-jährige Patientin war wegen zunehmender Ödeme und Belastungsdyspnoe beim Kardiologen. Dieser diagnostizierte eine Linksherzhypertrophie und eine diastolische Herzinsuffizienz. Nach einer Szintigrafie wurde dann noch die Diagnose einer „kardialen ATTR-Amyloidose vom Wildtyp“ gestellt und eine Enzymbehandlung mit Tafamidis (Vyndaqel®, 1 x 61 mg/d) begonnen. Diese Therapie ist extrem […]
Der G-BA (zu seinen Aufgaben und Befugnissen s. 1) hat im Juni 2012 weitere Beschlüsse gefasst: Apixaban (Eliquis®) ist zugelassen zur Prophylaxe venöser Thromboembolien bei Patienten nach elektiven Hüft- oder Kniegelenkersatz-Operationen. Als Vergleichstherapie wurden vom G-BA niedermolekulare Heparine festgelegt. Der G-BA sah bei Patienten mit Kniegelenkersatz-Operationen keinen Beleg für einen Zusatznutzen, bei Patienten nach Hüftgelenkersatz-Operationen […]
Über die beste Behandlung der systemischen AL-Amyloidose besteht kein Konsens. Neben einer Hochdosistherapie mit Melphalan und autologer Stammzell-Transplantation werden verschiedene konventionelle Alkylanzien, Glukokortikosteroide und neuerdings auch Thalidomid eingesetzt (1). Wir haben bereits mehrfach darüber berichtet (2-4). Drei im Januar 2007 in Blood publizierte unkontrollierte klinische Studien befassen sich mit neuen Therapiestrategien (5-7). A.D. Wechalekar et […]
Die primäre systemische Amyloidose (AL-Amyloidose) ist eine seltene, klonale Erkrankung der Plasmazellen, bei der unlösliche, aus monoklonalen Immunglobulin-Leichtketten bestehende Fibrillen in verschiedenen Geweben bzw. Organen (z.B. periphere Nerven, Herz, Niere, Leber, Gastrointestinaltrakt) abgelagert werden und zu Funktionsstörungen führen. Nach Standardtherapie mit Melphalan plus Prednison liegt das mediane Überleben bei der AL-Amyloidose nur zwischen 12 und […]
Die primäre systemische Amyloidose ist eine seltene Erkrankung, bei der monoklonale Leichtketten-Proteine entarteter Plasmazellen fibrillär abgelagert werden (AL-Amyloidose) und zu einer Dysfunktion wichtiger Organe (z.B. Herz, Nieren, Leber) führen. Häufig findet sich auch eine Polyneuropathie. Seit Einführung der Kombination von Melphalan (Alkeran) plus Prednison (MP) vor mehr als 20 Jahren sind keine entscheidenden Fortschritte in […]
Die primäre systemische Amyloidose ist eine seltene Erkrankung, bei der unlösliche, aus monoklonalen Leichtketten-Fragmenten der Immunglobuline (Ig) bestehende fibrilläre Proteine in verschiedenen Geweben (z.B. Herz, Niere, Leber, Milz, Gastrointestinaltrakt, periphere Nerven) abgelagert werden. Die Prognose dieser Erkrankung ist mit einer medianen Überlebensdauer zwischen ein und zwei Jahren sehr ungünstig. Frühere Studien hatten gezeigt, daß durch […]