Ziel der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 vom 16.12.1999 über Arzneimittel für seltene Leiden war es, durch Anreize – beispielsweise beschleunigte Zulassungsverfahren, ermäßigte Bearbeitungsgebühren, 10-jähriges Marktexklusivitätsrecht – pharmazeutische Unternehmer (pU) zu motivieren, verstärkt Orphan drugs (OD) zu entwickeln (1, 2). Ähnliche Regelungen existieren in den USA bereits seit 1983 und in Japan seit 1993 (2). Als […]
Leserbrief Therapie der Multiplen Sklerose Prof. Dr. H.-P. V. aus Berlin schreibt: >> Im Juni-Heft des ARZNEIMITTELBRIEFS wurde die Rezidivprophylaxe der MS mit Cladribin (Leustatin®, Litak®) und Fingolimod (FTY720) besprochen (1). Es wundert mich, dass weder in der Originalliteratur, noch in Ihrem Kommentar der Vergleich mit Azathioprin erörtert wird. Azathioprin ist auch wirksam (2), und […]
Zusamenfassung: Die Bewertung von Nutzen und Risiken der „lang erwarteten” oralen Wirkstoffe zur Prophylaxe der schubförmig-remittierenden Multiplen Sklerose fällt ambivalent aus. Zwar wurden die Schübe (primärer Endpunkt) unter Fingolimod und Cladribin im Vergleich mit Plazebo bzw. Interferon beta-1a und die Zahl der ZNS-Läsionen im MRI im Beobachtungszeitraum von 1-2 Jahren vermindert. Ob dieser Effekt jedoch […]
Unter „Orphan Medicinal Products” (OMP) bzw. ”Orphan drugs” versteht man Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Als selten gilt innerhalb der EU eine Krankheit, wenn sie nicht mehr als fünf pro 10 000 EU-Einwohner betrifft. Durch Anwendung der Definition auf Bürger der EU können auch weltweit häufige Erkrankungen, wie z.B. Tropenkrankheiten, für die […]
Wir haben in den vergangenen Jahren wiederholt über randomisierte klinische Studien zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) berichtet, in denen – abhängig vom Stadium der Erkrankung – Chlorambucil (CBL) plus Kortikosteroide (z.B. Prednison) mit abwartendem Verhalten bzw. intensiver Kombinationschemotherapie verglichen wurden (s. AMB 1990, 24, 69; 1992, 26, 5; 1998, 32, 53b). Diese Studien […]
(Fortsetzung unseres Hauptartikels AMB 1999, 33, 41) Tabelle 2C Spätschäden von Zytostatika (Monate bis Jahre nach Applikation)
Die heute in der Tumortherapie eingesetzten zytostatisch wirksamen Medikamente entstammen unterschiedlichen Substanzgruppen. Neben der Einteilung nach Substanzklassen mit Untergruppen und Einzelsubstanzen (s. Tab. 1) werden Zytostatika auch eingeteilt nach ihrer Wirkung auf den Zellzyklus in phasenspezifische (wirken nur während bestimmter Phasen des Zellzyklus), zyklusspezifische (erfassen alle Phasen des Zellzyklus außer der G0-Phase) und zyklusunspezifische (erfassen […]
Onkologen aus den USA und Italien haben mit finanzieller Unterstützung der Firma Glaxo Wellcome ein neues einfaches Klassifikationsschema vorgeschlagen, das Klinikern die Einschätzung des emetogenen Potentials von Zytostatika erleichtern und dadurch eine individuelle antiemetische Therapie ermöglichen soll (Hesketh, P.J., et al.: J. Clin. Oncol. 1997, 15, 103). Diese Klassifikation in fünf Stufen basiert auf einer […]
Das lnverkehrbringen von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen ist in der Bundesrepublik Deutschland mit besonderen Auflagen für einen Zeitraum von mindestens fünf Jahren – abgesehen von wenigen begründeten Ausnahmen – nach erstmaliger Zulassung verbunden. Diese Arzneimittel unterliegen einer fünfjährigen automatischen Verschreibungspflicht. Nach der erstmaligen Zulassung sind dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) vom pharmazeutischen Unternehmer […]
Die HZL ist eine seltene, chronisch verlaufende lymphoproliferative Erkrankung der B-Lymphozyten, bei der eine Panzytopenie und Splenomegahe klinisch im Vordergrund stehen. Während in früheren Jahren zunächst die Splenektomie und später die Behandlung mit alpha-Interferon (á-lFN) als Therapie der Wahl galten, haben die sehr guten Ansprechraten nach einmaliger 7tägiger Dauerinfusion des Purinanalogons 2-CdA – komplette Remission […]