Ziel der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 vom 16.12.1999 über Arzneimittel für seltene Leiden war es, durch Anreize – beispielsweise beschleunigte Zulassungsverfahren, ermäßigte Bearbeitungsgebühren, 10-jähriges Marktexklusivitätsrecht – pharmazeutische Unternehmer (pU) zu motivieren, verstärkt Orphan drugs (OD) zu entwickeln (1, 2). Ähnliche Regelungen existieren in den USA bereits seit 1983 und in Japan seit 1993 (2). Als […]
Unter „Orphan Medicinal Products” (OMP) bzw. ”Orphan drugs” versteht man Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Als selten gilt innerhalb der EU eine Krankheit, wenn sie nicht mehr als fünf pro 10 000 EU-Einwohner betrifft. Durch Anwendung der Definition auf Bürger der EU können auch weltweit häufige Erkrankungen, wie z.B. Tropenkrankheiten, für die […]
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Anagrelid, einer Substanz, die ursprünglich als Thrombozytenaggregationshemmer entwickelt wurde, gleichzeitig aber auch die Reifung der Megakaryozyten hemmt, wurde bisher nicht in randomisierten klinischen Studien untersucht (vgl. 1, 2). Anagrelid (Xagrid®) wurde Ende 2004 von der EMEA zur Verringerung der erhöhten Thrombozytenzahl bei Risikopatienten mit essentieller Thrombozythämie (ET) als sekundäre Therapie […]
Bei der Polycythaemia vera (PV), einer klonalen Stammzell-Erkrankung, kommt es zu einer gesteigerten Proliferation aller 3 hämatopoetischen Zellreihen (Granulo-, Erythro- und Megakaryopoese), wobei die Hyperplasie der Erythropoese im Vordergrund steht und das klinische Bild bestimmt. Hauptziele der Therapie der PV sind neben der Kontrolle subjektiver Symptome (z.B. Hautjucken, plethorabedingte Beschwerden) die Reduktion von Thromboembolien und […]
Viele Patienten mit essentieller Thrombozythämie (ET) haben eine normale Lebenserwartung und leiden nicht unter ET-assoziierten Komplikationen (z.B. vasomotorische Symptome, Thrombosen, verstärkte Blutungsneigung), so daß eine spezifische Behandlung dieser Form der chronischen myeloproliferativen Erkrankung nicht erforderlich ist. In den letzten Jahren wurden verschiedene klinische Faktoren definiert, die für eine Risikostratifizierung und Therapieentscheidung herangezogen werden können. Während […]
Anagrelid ist eine interessante neue Substanz aus der Gruppe der Imidazol (2,1-b) chinazolin-2-Verbindungen, die im März 1997 von der FDA in den USA zur Behandlung der essentiellen Thrombozythämie (ET) zugelassen und deren Zulassung in Europa beantragt wurde. In-vitro- und tierexperimentelle Untersuchungen hatten ursprünglich eine antiaggregierende Wirkung von Anagrelid auf Thrombozyten ergeben. Bei der anschließenden Verabreichung […]