Onkologische Arzneimittel, die auf der Basis von Surrogat-Parametern von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA beschleunigt zugelassen werden, müssen in sogenannten konfirmatorischen Studien nach der Zulassung ihren klinischen Nutzen bestätigen (1, vgl. 2). Wissenschaftler um Aaron Kesselheim untersuchten nun die regulatorischen Konsequenzen für beschleunigt zugelassene onkologische Arzneimittel, bei denen nach der Zulassung keine Besserung hinsichtlich des primären […]
Zusammenfassung: Grundlage der beschleunigten Zulassung der US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) für Aducanumab (Aduhelm®) zur Behandlung des Morbus Alzheimer ist die Wirkung auf einen Surrogatparameter: In klinischen Studien wurde unter Aducanumab durchgängig eine Reduktion der Beta-Amyloid-Ablagerungen in der Bildgebung beobachtet. Dagegen wurde ein statistisch signifikantes Ergebnis zum primären Endpunkt, der Verlangsamung der Progression […]
Ziel der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 vom 16.12.1999 über Arzneimittel für seltene Leiden war es, durch Anreize – beispielsweise beschleunigte Zulassungsverfahren, ermäßigte Bearbeitungsgebühren, 10-jähriges Marktexklusivitätsrecht – pharmazeutische Unternehmer (pU) zu motivieren, verstärkt Orphan drugs (OD) zu entwickeln (1, 2). Ähnliche Regelungen existieren in den USA bereits seit 1983 und in Japan seit 1993 (2). Als […]
„Opening the FDA Black Box“, so titelte im Januar 2014 ein Editorial im JAMA zu drei Publikationen. Sie wurden erst möglich durch die inzwischen größere Transparenz bei der Food and Drug Administration (FDA), der weltweit führenden regulatorischen Behörde (1). Diese Publikationen untersuchten die Qualität der Evidenz in zulassungsrelevanten klinischen Studien zu neuen Arzneimitteln (2) oder […]
Der weltweite hochkriminelle Betrug der französischen Firma PIP (Poly Implants Prothèse) mit hunderttausenden undichter Brustimplantate aus minderwertigem Industriesilikon ging und geht weiter durch die Tagespresse, die Magazine und durchs Internet (1-3). Zigtausende Frauen werden sich erneut operieren lassen müssen, um die Implantate, die die Gesundheit der Trägerinnen gefährden, zu entfernen bzw. auszuwechseln. Dies hat Risiken, […]
Vor dem Hintergrund der Personalknappheit bei der amerikanischen Arzneimittel-Zulassungsbehörde (FDA) wurde 1992 der sog. „Prescription Drug User Fee Act” (PDUFA) in Kraft gesetzt. Dieser regelt, dass die Arzneimittelhersteller bei der FDA für den formalen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA: New drug application) für den „Drug review” der Behörde eine Gebühr (User fee) zahlen […]